黏多糖贮积症I型药物拉罗尼酶获批国内上市

　　（记者陆悦） 6月3日，记者从国家药品监督管理局获悉，由Genzyme公司申报的注射用拉罗尼酶浓溶液（Aldurazyme，商品名：艾而赞）通过优先审评审批程序获批在国内上市，用于罕见病黏多糖贮积症I型患者（MPSI）的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。该药是首个MPSI患者治疗用药。

　　黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。2018年5月，黏多糖贮积症被列入中国《第一批罕见病目录》中。在今年5月15日的“国际黏多糖贮积症关爱日”,上海市罕见病防治基金会等四家单位联合发布了《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告，报告显示国内MPS患者组织正式注册的患者为378名，其中儿童患者约占84%，预备注册患者约200多名。在照料方面，60%患者存在行动困难，54%生活不能完全自理，80%求学困难，导致患者家属全年平均110天照料陪护。在费用方面，疾病平均总支出为36万元。由于国内缺乏有效的特异性药物治疗手段，41%的患者在确诊后未接受任何治疗，47%的患者只能对症治疗，甚至有8.95%的患者为了接受特异性药物的治疗而远走海外。

　　黏多糖贮积症可分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型等7种型。其中，黏多糖贮积症I型（MPSI）由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。拉罗尼酶是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，经由体外细胞培养提取得到，作为外源性酶用于MPSI患者，可缓解其由于多糖贮积引起的多器官功能失调。

　　Aldurazyme于2003年在美国获批上市，但始终未进入中国市场。2019年3月，国家药监局药审中心公示了第二批临床急需境外新药名单，Aldurazyme即位列其中。2019年5月，Genzyme公司向药审中心递交了Aldurazyme在中国的上市申请，并被纳入优先审评程序。

　　据统计，在我国发布的临床急需境外新药名单中，有三款黏多糖贮积症用药，分别是Aldurazyme、Vimizim（依洛硫酸酯酶α）以及Elaprase（艾杜糖硫酸酯酶）。其中，Vimizim用于治疗黏多糖贮积症IVA型患者，已于2019年5月在国内获批上市。